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Evrysdi est utilisé pour traiter l’amyotrophie spinale (SMA), une maladie génétique.
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Indication thérapeutique1
Evrysdi est indiqué dans le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA) 5q chez les patients avec un diagnostic clinique de SMA de Type 1, Type 2 ou Type 3 ou avec une à quatre copies du gène SMN2.
Références:
1. SmPC Evrysdi 25/04/2024
Conditions de remboursement
a) La spécialité pharmaceutique à base de risdiplam est remboursée pour une première période de 12 mois si elle est utilisée pour le traitement de bénéficiaires atteints d’amyotrophie spinale (SMA) 5q, avec un diagnostic clinique de SMA de Type 1, Type 2 ou Type 3 ou avec une à quatre copies de SMN2, qui répondent aux conditions cumulatives ci-après:
• Pour les bénéficiaires âgés de moins de 2 mois, le remboursement est limité aux bénéficiaires ayant deux à quatre copies de SMN2.
• Le diagnostic a été confirmé par un test génétique;
• Le bénéficiaire n’a pas besoin d'une assistance respiratoire invasive en permanence.
Pendant cette première période de 12 mois, le nombre maximal de conditionnements remboursables est limité à la posologie maximale de cette spécialité en tenant compte des dispositions mentionnées dans le Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP).
Cette première autorisation de remboursement sur la base du point a) actuel sera délivrée par le médecin-conseil pour une période de 12 mois, sur la base d'une demande de remboursement électronique, introduite par un médecin spécialiste, rattaché à un centre spécialisé dans les maladies neuromusculaires (centres de référence) (7892), identifié et autorisé par la plateforme e-Health, et qui dès lors, à la fois:
1. confirme que toutes les conditions du point a) sont remplies pour le bénéficiaire concerné;
2. s'engage à mettre à la disposition du médecin-conseil un rapport médical détaillé, accompagné d'un rapport circonstancié décrivant la situation clinique du bénéficiaire à l'entame du traitement (notamment au moyen de scores exprimés sur les échelles de score établies à cet effet, comme mentionné sous le point b);
3. s'engage à tenir à la disposition du médecin-conseil les justificatifs corroborant les données attestées;
4. s’engage à cesser le traitement remboursé dès qu’une assistance respiratoire artificielle s’avère nécessaire en permanence;
5. s’engage à collaborer au registre SMA.
a’) La poursuite du traitement par cette spécialité démarré dans le cadre d’un Programme d’usage compassionnel, est remboursée pour le traitement de bénéficiaires atteints d’amyotrophie spinale (SMA) 5q chez les patients âgés de 2 mois et plus, avec un diagnostic clinique de SMA de Type 1, Type 2 dont le diagnostic est confirmé par un test génétique.
Pendant cette première période de 12 mois, le nombre maximal de conditionnements remboursables est limité à la posologie maximale de cette spécialité en tenant compte des dispositions mentionnées dans le Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP).
Cette première autorisation de remboursement sur la base du point a’) actuel sera délivrée par le médecin-conseil pour une période de 12 mois, sur la base d'une demande de remboursement électronique, introduite par un médecin spécialiste, rattaché à un centre spécialisé dans les maladies neuromusculaires (centres de référence) (7892), identifié et autorisé par la plateforme e-Health, et qui dès lors, à la fois:
1. confirme que toutes les conditions du point a’) sont remplies pour le bénéficiaire concerné ;
2. s'engage à tenir à la disposition du médecin-conseil un rapport médical détaillé, accompagné d'un rapport circonstancié décrivant la situation clinique du bénéficiaire à l'entame du traitement (notamment au moyen de scores exprimés sur les échelles de score établies à cet effet, comme mentionné sous le point b);
3. s'engage à tenir à la disposition du médecin-conseil les justificatifs corroborant les données attestées;
4. s’engage à cesser le traitement remboursé dès qu’une assistance respiratoire artificielle s’avère nécessaire en permanence;
5. s’engage à collaborer au registre SMA.
b) La prolongation du traitement chez les bénéficiaires doit être soigneusement envisagée.
Le remboursement peut être prolongé pour des périodes de 12 mois, avec un nombre de conditionnements remboursables limité à la posologie maximale de cette spécialité en tenant compte des dispositions mentionnées dans le Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP).
L'autorisation de remboursement sera délivrée par le médecin-conseil sur la base d'une demande de remboursement électronique, introduite par un médecin spécialiste, rattaché à un centre spécialisé dans les maladies neuromusculaires (centres de référence) (7892), identifié et autorisé par la plateforme e-Health, et qui dès lors, à la fois:
1. confirme que le traitement a un effet favorable manifeste sur le bénéficiaire, et qu'il est donc légitime de le poursuivre;
2. s'engage à tenir à la disposition du médecin-conseil un rapport médical détaillé, accompagné d'un rapport circonstancié contenant des éléments portant sur l'évolution clinique du bénéficiaire, notamment au moyen des évolutions constatées sur les échelles de score établies à cet effet, à savoir les échelles HINE et/ou CHOP-INTEND et/ou HFMSE et/ou MFM;
3. s'engage à tenir à la disposition du médecin-conseil les justificatifs corroborant les données attestées.
c) Le remboursement du traitement par cette spécialité cessera si le bénéficiaire doit être mis sous ventilation invasive permanente.
d) Le remboursement simultané de cette spécialité avec une spécialité à base de nusinersen n’est jamais autorisé.
Le remboursement de cette spécialité après un traitement par une spécialité à base de nusinersen n’est pas autorisé si ce traitement par la spécialité à base de nusinersen a été terminé à cause d’efficacité insuffisante.
Le remboursement de cette spécialité après un traitement par une spécialité à base de nusinersen, est autorisé si ce traitement par la spécialité à base de nusinersen a été terminé à cause de problèmes techniques ou contre-indications à l’administration, ou d’effets indésirables.
e) Le remboursement de cette spécialité pour les bénéficiaires qui ont reçu une spécialité à base de onasemnogene abeparvovec n’est pas autorisé.
f) Le remboursement est accordé si le pharmacien dispensateur dispose, préalablement à la délivrance de la spécialité pharmaceutique concernée, d’une preuve de l’accord électronique.